2月26日，國家科技部發布了《國家重點研發計劃干細胞與轉化醫學重點專項實施方案》（征求意見稿），科技部將會同有關部門，啟動國家重點研發計劃“干細胞與轉化醫學"重點專項試點工作，加強干細胞基礎與轉化方面的投入與布局。這一舉措預示著備受爭議的干細胞治療迎來了新一輪的曙光。

干細胞產業有3種不同的商業模式，產業鏈的上游主要是干細胞的采集及存儲業務，中游是干細胞技術研發，下游是干細胞移植及治療。中國在干細胞儲存技術領域的發展一直和世界保持同步，并在近十多年間走在了世界前列。在研究領域，從2004年至2013年，我國干細胞研究的文章從234篇增加到3779篇，數量增長了近17倍，學術論文發表總數量僅次于美國，居*二。然而，雖然上游和中游都達到世界水平，但下游的干細胞治療領域卻一直不太樂觀。

國內外干細胞下游產業的差距

早在2004年12月，我國*個干細胞創新藥物——中國醫學科學院基礎醫學研究所研發申報的“骨髓原始間充質干細胞"，就拿到了CFDA頒發的一期臨床試驗批件。2006 年4月，該藥物獲二期臨床試驗批件。在國家臨床藥理基地完成安全性、有效性研究后，該藥物于2008年9月向CFDA提交了三期臨床試驗申報材料，到目前還沒有下文。

除 2005、2006 年有另外兩個干細胞藥物拿到臨床試驗批件之外，8 年來國內申報的其它干細胞藥物都沒有獲得臨床批件。目前國內獲批上市的干細胞藥物仍為零。

世界上已經批準的部分干細胞治療藥物

與我國的狀況形成鮮明對比的是，國外在干細胞治療領域喜訊頻出，近日，歐盟更是傳來突破性的消息。

日前，西方世界*干細胞治療產品Holoclar獲得歐盟委員會（EC）有條件批準，用于因（物理或化學因素所致）眼部灼傷導致的中度至重度角膜緣干細胞缺乏癥（limbal stem-cell deficiency，LSCD）成人患者的治療。Holoclar由意大利凱西制藥（Chiesi Farmaceutici）研發，是獲批的*含干細胞的治療產品，也是*用于治療角膜緣干細胞缺乏癥（LSCD）的產品。

歐盟干細胞研究正處于勃勃生機的“開花結果"階段，盡管部分研究仍處于前沿的科學探索，但系列的主要研究活動已轉向應用研究或商業化應用開發前期。

再把目光移向日本；去年9月12日，日本理化研究所（RIKEN）的研究小組宣布，他們利用能發育成多種細胞的iPS細胞制成視網膜細胞，并于當日移植到一名滲出型老年黃斑變性女患者的右眼中。這是世界*利用iPS細胞完成的移植手術。9月18日，該名女子從兵庫縣神戶市醫療中心醫院出院，沒有出現并發癥，視力恢復情況良好。

此外，上周五，大日本住友制藥公司宣布，已于今年2月底在神戶市區的港島內設立一家藥品生產企業，將致力于使用誘iPS細胞治療眼病。RIKEN認定的風險企業HEALIOS也出資一半。

干細胞三大政策難道真的要破繭而出了？

在科技部發布的堪稱我國干細胞研究五年規劃（2015-2020年）的上述實施方案中，干細胞轉化與應用被列為重點任務之一，但我國要想實現從干細胞研究到應用的跨越，仍需走很長的路。

據了解，2009 年 5 月，衛生部出臺文件，把干細胞劃為需要嚴格管制的“第三類治療技術"，認為其“涉及重大倫理問題，安全性、有效性尚需經規范的臨床試驗研究進一步驗證"。令人費解的是，此后相關配套措施一直沒有出臺，一些企業和單位暗度陳倉，干細胞治療出現了遍地開花的混亂局面。

為此，衛生部于 2011 年10月發布文件，要求對臍帶血造血干細胞采集和應用采取多個措施強化監管。其后不久，衛生部又下發《關于開展干細胞臨床研究和應用自查自糾工作的通知》，要求停止在治療和臨床試驗中試用任何未經批準使用的干細胞，并停止接受新的干細胞項目申請。國內的干細胞臨床研究，由此進入“冬眠"。

對此，業內人士表示，對干細胞的監管是無可厚非的，但是叫停后應該盡快出臺新的監管政策，而不是一味的停滯不前。

為解決我國干細胞治療領域存在的一系列問題，國家衛計委會同CFDA在去年12月底召開“干細胞臨床研究專家委員會第九次會議"，國內干細胞產業界的各項意見，已形成專文報送上級。

有知情人士透露，干細胞研發領域的監管政策已獲基本共識。這一監管政策由三大文件構成，包括《干細胞臨床試驗研究管理辦法》、《干細胞臨床試驗研究基地管理辦法》和《干細胞制劑質量控制和臨床前研究指導原則》，三部法規分別針對干細胞臨床研究、制劑制備、研究基地管理等不同方面進行了系統規范。

zui近細心的人業內人士觀察到了一個讓人充滿希望的小細節。3月5日，中源協和子公司和澤生物在食藥監總局申報的治療用生物制品新藥--臍帶間充質干細胞抗肝纖維化注射液（CXSL1200056）獲得“在審批"階段，見下圖：

審批一般在20日內給出意見，除非經部長批準后可以延續10日，也就是30（工作）日內肝纖維化注射液就會有審批意見。中源協和治療的臍帶間充質干細胞抗肝纖維化注射液一旦獲批，即可進入臨床許可，而我國干細胞臨床審評自2009 年來一直處于停滯不前狀態。

究竟結果會怎么樣呢？難道備受關注的干細胞三大政策真的要破繭而出了？此次發布的科技部《國家重點研發計劃干細胞與轉化醫學重點專項實施方案》（征求意見稿）提出以招標的新方式委托項目，也似乎預示著國家對干細胞項目有松綁的態勢。

不是沒有能力，只是缺乏機會

據Visiongain提供的市場調研數據，2011年干細胞療法的*達27億美元，預計到2016年，*將達88億美元。目前，干細胞產業正處于大規模產業化的黎明階段，各種顛覆性技術陸續突破，各種產業化嘗試如雨后春筍。

中國做干細胞研究的科研人員有很多原創性的成果，但由于現有政策的限制，這些成果無法進行進一步的推廣。監管政策出臺將顯著加速干細胞的產業化進程。首先是干細胞藥物審批有望提速，目前已有不少有實力的研究機構和企業做好了從硬件到軟件的準備工作，待政策放開即可啟動產業化；其次是干細胞臨床研究與應用將更加活躍。

3月4日，在申萬宏源制藥舉辦的“干細胞治療"專家深度會議中，專家表示該《征求意見稿》的發布反應了國家對干細胞治療的態度上的兩大轉變。首先國家意識到由于之前政府在干細胞研究的態度上偏于保守，導致前期研究停留在基礎研究階段上，沒有做到更好的向臨床轉化；第二：在我國，不管是胚胎干細胞、ips細胞還是組織干細胞的研究一直沒有辦法深入下去，因為這些研究在做完動物實驗后需要在臨床上得到反饋，然后進一步優化干細胞研究的結果，但因為我國政策未能開放，所以干細胞的研究一直停留在基礎研究階段。從征求意見稿中可以看出，我國政府對上述的弊端有一定認識，并且從征求意見上列出的幾項重點任務中可以看出政府對于下一步該怎么做有了進一步的打算。

此外，在上述會議中，專家表示，有可能開放到臨床階段的是是間充質干細胞，因為間充質干細胞治療譜非常廣泛，可靠性比較高。具體到ips細胞，國家可能會在出臺相關政策時將其一起圈進去。胚胎干細胞的開放可能還于實驗室范圍，因為不管是在國外還是國內，它在倫理上的爭議是比較大的。

總的來說，我們缺的不是技術、而是放手去做的機會。政策沒有突破的話，干細胞應用的zui后一公里想要走好，走到世界的前端會受到很大的限制。干細胞治療能否迎來春天，就看國家的支持的態度和力度了。