近期在 AACR 2016 年會上報告的一項 Ⅰ 期研究顯示，LOXO-101 在治療 NTRK 基因融合的多種腫瘤患者中，表現出了相當高的緩解率。研究人員表示將繼續入組更多種類腫瘤的 NTRK 基因融合陽性患者，進行 Ⅱ 期試驗，以進一步研究 LOXO-101 的療效。
據一項由德州大學 MD Anderson 癌癥中心領導的 Ⅰ 期研究顯示，LOXO-101 能夠顯著縮小神經營養因子/酪氨酸激酶受體（NTRK）基因融合的多種腫瘤。該研究在 AACR 2016 年會上進行了報告。
“在全部6名入組的 NTRK 融合患者中，我們均觀察到了顯著的腫瘤退縮”，研究作者，癌癥治療研究部助理教授 David Hong 博士介紹道，“對于每一個 NTRK 融合患者均表現出有效性的現象，我們也感到很驚訝。”
在入組的43位患者中，6位患者為 NTRK 融合患者，癌癥種類包括肉瘤、甲狀腺癌、唾液腺腫瘤、胃腸道腫瘤和非小細胞肺癌。5位患者達到部分緩解，第6位患者腫瘤體積縮小了17%。所有患者均仍在研究中，zui長治療時間已超過1年，所有患者均接受了至少7個周期的治療。第7位 NTRK 基因融合患者近期已入組。
“我們現在為 Ⅱ 期試驗招募 NTRK 基因融合的所有種類的實體瘤患者”，Hong 介紹道，“隨著時間的延長，入組患者的腫瘤種類將會更多。目前已發表的研究顯示，幾乎所有種類的腫瘤均有報道過發現了 NTRK 基因融合患者。Ⅱ 期研究的重要性不僅在于增加了 LOXO-101 治療 NTRK 基因融合患者的數據，同時也可能拓展未來檢驗該基因的腫瘤種類。”
Ⅰ 期研究目前的結果顯示 LOXO-101 耐受性良好，無論是1天1次的劑量還是1天2次的劑量。常見的副作用包括乏力、便秘和頭暈。計劃進行的 Ⅱ 期試驗將僅入組 NTRK 基因融合陽性的患者，并將給予 100mg 1天2次的劑量。
Hong 相信綜合性基因組分析將會是進一步了解 NTRK 基因融合的關鍵。“我們將會進行綜合性基因組分析，而這將是至關重要的”，Hong 介紹道，“在 Ⅰ 期研究的患者中，很多 NTRK 基因融合患者是通過作為基因組檢測的一部分，而接受 NTRK 基因檢測的。我很高興的看到現在世界范圍內很多實驗室的日常檢測基因中，已經包括了 NTRK 基因融合這項檢測。”
 
編譯自：Targeted Therapy Shows Continued Promise in Patients Whose Tumors Had NTRK Gene Fusions. AACR, 4/17/2016