《柳葉刀》雜志上發(fā)表了的一項(xiàng)新研究，證實(shí)了人胚胎干細(xì)胞（hESC）移植的中安全性和耐受性。

這項(xiàng)研究通過(guò)hESC移植，對(duì)18位不同類型的黃斑變性患者進(jìn)行了治療，希望能夠改善他們嚴(yán)重受損的視力。結(jié)果顯示，細(xì)胞移植在三年后依然安全，有超過(guò)一半患者恢復(fù)了一定的視力。

“胚胎干細(xì)胞有能力成為機(jī)體內(nèi)任何類型的細(xì)胞，不過(guò)細(xì)胞移植是個(gè)比較復(fù)雜的問(wèn)題，有形成畸胎瘤和出現(xiàn)免疫排斥的風(fēng)險(xiǎn)，”這項(xiàng)研究的，Advanced Cell Technology公司的Robert Lanza教授說(shuō)。“正因如此，首先從這一技術(shù)中獲益的，是眼睛這樣的免疫豁免區(qū)域（不產(chǎn)生強(qiáng)免疫應(yīng)答）。”

研究人員將hESC分化成為視網(wǎng)膜色素上皮細(xì)胞，并其移植到18位患者的體內(nèi)（9名Stargardt黃斑變性患者和9名干性年齡相關(guān)黃斑變性患者）。在發(fā)達(dá)國(guó)家，Stargardt黃斑變性和干性年齡相關(guān)黃斑變性分別是青少年和成年人失明的主要原因。目前這些疾病還缺乏有效的治療方法，患者視網(wǎng)膜的感光細(xì)胞會(huì)zui終*退化而導(dǎo)致失明。

研究人員給這些患者的視網(wǎng)膜下注射了三種劑量的視網(wǎng)膜細(xì)胞（50,000、100,000和150,000個(gè)細(xì)胞）。后續(xù)研究顯示，人體在移植37個(gè)月后，仍能很好的耐受這些源自hESC的細(xì)胞。研究人員沒(méi)有在接受治療的眼睛中檢測(cè)到任何安全性問(wèn)題（比如高度擴(kuò)增和排斥）。患者的不良反應(yīng)主要與手術(shù)操作和免疫抑制有關(guān)，與hESC沒(méi)什么關(guān)系。

研究表明，18位接受移植的患者中，有十人的視力出現(xiàn)了實(shí)質(zhì)性改善。而未接受移植的人，視力沒(méi)有出現(xiàn)類似的改善。

這項(xiàng)研究的另一位，Jules Stein眼科中心的Steven Schwartz教授指出，這項(xiàng)研究向人們展示了hESC治療進(jìn)程性視力喪失的安全性和潛力，是hESC用于臨床治療的重要一步。”

Wake Forest大學(xué)再生醫(yī)學(xué)研究所的Anthony Atala在評(píng)論文章中寫道，Schwartz等人的工作是一項(xiàng)重要的成就。胚胎干細(xì)胞移植一路走來(lái)并非一帆風(fēng)順。自1998年發(fā)現(xiàn)hESC以來(lái)，政治、倫理和科學(xué)爭(zhēng)論就一直沒(méi)有平息。現(xiàn)在研究表明，用源自hESC的細(xì)胞治療患者，安全性和有效期可以長(zhǎng)達(dá)三年……雖然hESC和誘導(dǎo)多能干細(xì)胞治療在廣泛應(yīng)用之前還有很多工作要做，但人們顯然已經(jīng)走上了正軌。

原文檢索：

Steven D Schwartz, Carl D Regillo, Byron L Lam, Dean Eliott, Philip J Rosenfeld, Ninel Z Gregori, Jean-Pierre Hubschman, Janet L Davis, Gad Heilwell, Marc Spirn, Joseph Maguire, Roger Gay, Jane Bateman, Rosaleen M Ostrick, Debra Morris, Matthew Vincent, Eddy Anglade, Lucian V Del Priore, Robert Lanza. Human embryonic stem cell-derived retinal pigment epithelium in patients with age-related macular degeneration and Stargardt’s macular dystrophy: follow-up of two open-label phase 1/2 studies. The Lancet, 15 October 2014; DOI:10.1016/S0140-6736(14)61376-3