一個改善的基因療法能治愈患有囊腫性纖維化（CF）的小鼠。來自CF病人的細胞培養物也對這種療法反應很好。這些令人振奮的結果來自于一項由位于比利時魯汶大學的分子病毒學和基因治療實驗室組織的實驗。
囊腫性纖維化以及胰纖維性囊腫病是一種遺傳疾病，這種疾病會使體內黏液變濃稠，從而引起呼吸道和胃腸道的堵塞。這種癥狀可被治療，但尚無治愈方法。
囊腫性纖維化是由CFTR基因突變所致。CFTR基因包括一個蛋白質的編碼，是氯離子和水排出細胞的通道。在囊腫性纖維化患者的細胞內，這些氯離子通道功能失調甚至缺失，導致粘稠的黏液開始聚集。
“許多年前，一種新藥被推出來修復失調的氯離子通道。”Zeger Debyser教授解釋道“不幸的是，這種藥只對少數的囊腫性纖維化患者奏效。關于基因療法的影響，之前的實驗顯示治療是安全的，但對囊腫性纖維化患者很大程度上是無效的。然而，由于基因療法在血友病及先天性失明上獲得成功，我們再次檢驗治療囊腫性纖維化的可能。”
這就是*作者Dragana Vidovi 和Marianne Carlon研究這種將與氯離子通道（由CFTR基因編碼）有關遺傳物質加入重組AAV病毒載體的改善基因療法的原因。研究者用這個載體來運送一個復制的健康CFTR基因到受影響的細胞內。
這種方法在囊腫性纖維化的老鼠和取自囊腫性纖維化患者的細胞組織上取得積極的效果。“我們通過呼吸道給予老鼠rAAV。大多數囊腫性纖維化老鼠恢復健康。在取自囊腫性纖維化患者的細胞組織中，氯離子和液體輸送被修復了。”
在基因療法用于治療囊腫性纖維化患者之前還有一段很長的路要走。Debyser解釋道：“我們不能給予囊腫性纖維化患者錯誤的希望。基于基因療法的治療還需要多年的努力。首先，我們的實驗于老鼠和提取于病人的細胞組織，未包含真實的人。此外，我們還需要檢驗療法多久可以奏效。重復給藥是必要的。然而，對于治愈囊腫性纖維化進一步研究，基因療法顯然是一種有希望的候選方法。”
此研究由魯汶大學醫院以及巴黎、烏得勒支和鹿特丹的大學共同完成。