美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)Vonvendi（重組血管性血友病因子）用于治療患有血管性血友病（VWD）的18歲及以上的成年人。這是*個(gè)被FDA批準(zhǔn)的重組血友病因子，可靈活治療和控制被診斷為血友病的成年人發(fā)生出血事故。
血管性血友病是一種zui常見(jiàn)的遺傳性出血性疾病，影響著大約1%的美國(guó)人群的身體健康。男性和女性患病率無(wú)差異。血管性血友病是由一種血管性血友病因子的缺乏或缺陷導(dǎo)致的，這種蛋白對(duì)正常血液凝固起重要作用。VWD患者的鼻部、牙齦、腸道以及肌肉和關(guān)節(jié)內(nèi)會(huì)發(fā)生嚴(yán)重的出血。女性患者可能有嚴(yán)重的超常持續(xù)的月經(jīng)，并且在分娩后可能出現(xiàn)過(guò)多出血。
“遺傳性出血性疾病患者應(yīng)當(dāng)與醫(yī)療保健人員探討減少出血的合理措施,” FDA生物制品評(píng)價(jià)和研究中心主任Karen Midthun醫(yī)學(xué)博士這樣說(shuō)，“Vonvendi的審批通過(guò)為血友病患者提供了另一種治療出血的方法。”
由69位成年血友病患者參與的臨床試驗(yàn)對(duì)Vonvendi的療效及安全性進(jìn)行了評(píng)估。這兩項(xiàng)試驗(yàn)表明，Vonvendi能夠安全、有效地治療和控制身體不同部位出血。試驗(yàn)中沒(méi)有出現(xiàn)安全問(wèn)題，zui常見(jiàn)的不良反應(yīng)就是皮膚瘙癢。
美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA)授予Vonvendi治療血友病的孤兒藥資格認(rèn)定。Vonvendi由美國(guó)Baxalta有限公司公司生產(chǎn)，該公司總部設(shè)在加利福尼亞州西湖村。