GVHD是由于異體移植物（不同遺傳背景的干細胞或組織物轉植）抗宿主而引起的一種較為常見的免疫反應。當異體供者的骨髓或外周干血細胞進入接受移植者（即宿主）體內后，其中的免疫細胞往往視宿主為外來入侵物而展開攻擊。根據(jù)移植手術后的病發(fā)時間段，GVHD可被分為兩種類型：如病發(fā)在100天內，將被稱為急性移植物抗宿主病；而若在100天后，則被稱為慢性移植物抗宿主病。

GVHD是異體造血干細胞移植后出現(xiàn)的主要并發(fā)癥以及造成死亡的主要原因之一。皮膚、胃腸道及肝臟是GVHD中zui常見的受影響器官。直至目前，臨床上尚無獲得批準的GVHD藥物，大多數(shù)患者采用類固醇藥物如糖皮質激素進行治療。然而，許多患者對該類藥物并無響應，而且若使用還會有嚴重副作用。

Ibrutinib是一種*的口服布魯頓酪氨酸激酶（BTK）抑制劑，能夠有效阻斷介導惡性B細胞無限制增殖和在體內擴散的相關信號通路。此次美國FDA授予ibrutinib治療cGVHD的突破性療法認定是基于一項Ib/II期臨床試驗的初步數(shù)據(jù)。該臨床研究顯示，ibrutinib 有望緩解cGVHD患者的早期臨床癥狀。

艾伯維公司旗下的Pharmacyclics公司腫瘤部門負責人Danelle James 博士說道：“FDA授予ibrutinib第四個突破性療法認定是對其*作用機制的肯定，ibrutinib能作為一種不局限于血液癌癥范疇的潛在治療方案，包括對于慢性移植物抗宿主病的治療。目前還沒有已獲批準的療法來治愈這種危及生命的免疫疾病。 我們將繼續(xù)致力于評估ibrutinib在治療血癌、實體瘤等眾多未滿足醫(yī)療需求領域的巨大潛力。”