一些公司試圖把基因直接注射到肌肉或者眼睛里。但這種“修復替代”方案可能有更好的效果。明年，像諾華（Novartis）和朱諾治療（Juno Therapeutics）這樣的制藥公司，可能就會為治愈某種白血病的基因細胞聯合療法申請審批。
總體來說對基因療法的投資在激增。再生醫學聯盟說2015年的公共和私人公司籌募了一百億美元，有約70項療法在進行后期測試。
葛蘭素史克從沒賣過如此不同的產品。而且因為該病癥是地球上zui罕見的疾病之一，Strimvelis也不會風靡一時。葛蘭素史克預計此病每年歐洲只有14例，美國12例。
這家英國公司的目標不是收益，而是精通基因治療技術，包括如何制造病毒。“如果我們首先制造出改變人們生活的產品，我們就能把它發展為能影響更多人的東西，”吉利說，“我們相信基因療法是未來很重要的增長領域，我們不想激進或者偷工減料。”
免疫缺陷和基因療法的關聯不是什么新鮮事兒。早在1990年就有了*次對重癥聯合性免疫缺陷癥患者的治療。
到了2000年，倫敦和法國的研究團隊已經治愈了一些患有X染色體重癥聯合性免疫缺陷癥（“泡泡男孩”）的兒童。但是一些患兒由于基因嵌入了錯誤位置而患上白血病。
出于安全考慮，美國藥監局迅速撤銷了27項相關申請。“那是一個重大的退步。”Roncarolo說，那可能比1999年基因療法的自愿者杰西·基*（Jesse Gelsinger）之死更為嚴重。
圣拉斐爾特里松基因療法研究院也在2002年《科學》上發布了自己的重癥聯合性免疫缺陷癥治療結果。他們也治愈了患者，并且由于治療方案不同，沒有產生癌癥的危險。
葛蘭素史克表示，他們也在推進這個意大利團隊研發的，另外幾種治療罕見疾病的基因療法的商業化，包括易染性腦白質病變（Metachromatic leukodystrophy），一種罕見但迅速致死的先天缺陷，和β-地中海貧血癥（beta-thalassemia）。吉利說他們的主張是從極罕見病癥跳到不十分罕見的病癥上，比如地中海貧血，血友病和鐮狀細胞病。但他不認為這項技術能很快用于治療像關節炎或者心臟病這種普通疾病。這些病癥成因復雜，并不是由一個基因缺陷引起的。
實際上，zui近幾年，上在基因治療方面發展迅速，尤其是β-地中海貧血癥等采用基因治療，取得了長足進展。如在先天性黑蒙癥（NEJM：基因治療對利伯氏先天性黑蒙癥經久效果）、血友?。∟EJM：嚴重血友病的基因療法）（NEJM：基因治療成功用于B型血友?。PLD（uniQue公布基因療法Glybera 6年隨訪積極數據）、腎上腺腦白質營養不良癥（ALD）（美國基因與細胞治療學會年會：基因療法遏制罕見腦?。?，腎上腺腦白質失養癥（X-linked adrenoleukodystrophy）（慢病毒載體基因治療罕見遺傳性疾病取得初步成功），先天性失明（NEJM：基因治療讓先天性失明患者重見光明，且經久有效）等等疾病，這些結果都是令人興奮的。