依維莫司可明顯抑制結節性硬化癥的發展
2012年11月20日 訊 /生物谷BIOON/ --近日，刊登在雜志The Lancet上的一篇研究報告中，來自辛辛那提兒童醫院的研究者表示，一種用于治療移植器官排斥反應的藥物可以明顯降低結節性硬化癥（TSC）患者的腦瘤發展，結節性硬化癥是一種在機體重要器官上引發腫瘤的遺傳性疾病。
研究揭示了藥物依維莫司在抑制結節性硬化癥病人腦瘤生長上所表現出的作用。III期臨床試驗中，研究者對117名患有TSC病癥的患者隨機使用藥物依維莫司和安慰劑進行治療，隨后研究者用MRI技術對患者的腫瘤體積進行監測。
基于此前的研究，美國FDA已經批準了依維莫司用于對病人的治療，而這項研究又再次肯定了前期研究的結果，研究者表示，腦積水通常和腦瘤發生相關，因為它們位于大腦zui深處。研究者發現，在TSC患者過度生長的腫瘤細胞中發現的mTOR途徑也在癌癥和其它病癥中被發現，比如阿爾茲海默氏癥，II型糖尿病以及帕金森疾病等，這就使得依維莫司-mTOR的抑制劑成為了治療mTOR相關疾病的候選藥物。
在美國，大約有50，000個兒童和成年人患有TSC疾病，*幾乎有100萬人患有此病，研究者的這項研究對于開發治療結節性硬化癥的療法提供了新的希望。
