據在豬體內進行的一項新的研究報告,直接輸送至心臟的基因療法可扭轉心力衰竭。心力衰竭是在一個人的心臟過于虛弱而無法恰當地泵血及讓血液循環時發生的,它是老年人住院的一個主要原因。zui近的臨床試驗顯示,替換 SERCA2a——這是一個調節心臟鈣泵的基因——可減輕心力衰竭。Lisa Tilemann及其同事發現,一個叫做SUMO-1的相關基因也可有效地緩和生病的心臟。通過與SERCA2a泵結合并恢復其功能,SUMO-1就像是一個可通過快速撥號并能快速為心臟提供修復服務的水暖工。研究人員通過在豬體內阻斷心臟主要動脈中的血流來模擬人類的心力衰竭。
給衰竭中的豬的心臟輸送一個SUMO-1基因拷貝可改善心室功能,而未經治療的豬的心室功能則會繼續惡化。SUMO-1 可讓豬的腫大的心臟恢復到正常大小,并能改善信號轉導通路及分子基礎設施。這些結果為SUMO-1基因療法可能會對心衰病人有益提供了證據。研究人員希望能在未來的幾年內開始進行用腺相關病毒載體將SUMO-1基因轉移至患者體內的*期臨床試驗。文章的作者指出,除了心力衰竭之外,SUMO-1可能還是一個治療肺動脈高壓及血管疾病的有前途的標靶。
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