一種利用*的"雙重打擊"而殺死白血病細(xì)胞的藥物有望能夠成為一種潛在的新治療方法來(lái)治療急性髓系白血病（acute myeloid leukaemia, AML）患者.相關(guān)研究結(jié)果發(fā)表在2012年7月那期Leukemia期刊上,論文標(biāo)題為"Selective FLT3 inhibition of FLT3-ITD（+） acute myeloid leukaemia resulting in secondary D835Y mutation: a model for emerging clinical resistance patterns".

骨髓抽出物（bone marrow aspirate）顯示急性髓系白血病,箭頭標(biāo)示出棒狀小體（Auer rod）.圖片來(lái)自維基共享資源.

大約30%的AML患者存在FLT3基因缺陷,而這與更具侵襲性的白血病和患者較差的存活率相關(guān)聯(lián).
為了解決這種問(wèn)題,來(lái)自英國(guó)倫敦大學(xué)癌癥研究所的研究人員開(kāi)發(fā)出一種*的靶向AML細(xì)胞的藥物.這種藥物與另外一種關(guān)鍵性的被稱(chēng)作極光激酶（Aurora kinase）的蛋白一起阻斷缺陷性FLT3基因制造的蛋白,其中這兩種蛋白都參與促進(jìn)癌癥生長(zhǎng).
在健康血細(xì)胞中,FLT3給細(xì)胞發(fā)送信號(hào)而告訴它們何時(shí)增殖,而極光激酶在細(xì)胞分裂中發(fā)揮著作用.攜帶缺陷性FLT3的白血病細(xì)胞能夠不受控制地增殖,而且很多癌細(xì)胞存在更高水平的極光激酶,從而導(dǎo)致細(xì)胞分裂期間發(fā)生錯(cuò)誤.這種"雙重打擊"藥物阻斷促進(jìn)白血病細(xì)胞生長(zhǎng)的兩種機(jī)制.
這種藥物也是*的,因?yàn)榧幢惆籽〖?xì)胞在FLT3基因上產(chǎn)生新的缺陷而使得它們能夠?qū)ζ渌种莆锂a(chǎn)生耐藥性,它也能夠破壞這些細(xì)胞.
經(jīng)這種藥物治療后,它的雙重打擊導(dǎo)致一半的小鼠AML病情*緩解（complete remission）,相比而言,經(jīng)一種現(xiàn)存的只阻斷FLT3的藥物治療后,只有25%的小鼠病情*緩解.
論文通訊作者、倫敦大學(xué)癌癥研究所癌癥藥物靶標(biāo)開(kāi)發(fā)小組負(fù)責(zé)人Spiros Linardopoulos博士說(shuō),"人們對(duì)利用FLT3藥物治療AML一直持濃厚興趣,但是它們的療效比較有限,這是因?yàn)榘籽〖?xì)胞在FLT3基因上獲得新的突變從而導(dǎo)致耐藥性產(chǎn)生."
"我們的新藥有潛力克服這一問(wèn)題,而且可能存在多種方式來(lái)治療AML---作為治療攜帶缺陷性FLT3的患者的*道防線(xiàn),特別是對(duì)那些60歲以上而不能很好地忍受*的患者而言,此外它也潛力被用來(lái)治療那些白血病復(fù)發(fā)的患者."
倫敦大學(xué)癌癥研究所英國(guó)癌癥研究中心癌癥治療單位主任Paul Workman教授說(shuō),"我們對(duì)我們開(kāi)發(fā)出的‘雙重打擊’新藥的潛力感到激動(dòng),而且如今我們正計(jì)劃對(duì)它進(jìn)行臨床試驗(yàn)以便觀察它是否能夠有效地治療患者."
FLT3基因存在缺陷導(dǎo)致細(xì)胞快速分裂,而且該基因存在的一個(gè)特定突變與AML成人和兒童患者非常差的治療結(jié)果相關(guān)聯(lián).
研究人員接下來(lái)將在AML患者身上測(cè)試這種新藥以便觀察它是否有潛力治療侵襲性AML患者.