你看好CRISPR-Cas9技術能獲批在人體上得到應用嗎？上周末，我們拋出了這樣一個問題，并得到了大家的踴躍答復。從結果看，表示”看好“與認為”需要觀望“的讀者比例相當接近。

然而在昨日結束的一場討論會中，NIH下屬的重組DNA咨詢委員會分析了CRISPR-Cas9技術的潛力、安全性、以及潛在的倫理問題后，一致批準它應用于人體。這意味著美國正式批準CRISPR-Cas9技術用于人體基因編輯，我們看到*使用CRISPR-Cas9技術的臨床試驗也已經不遠了。

本次委員會投票通過的提案由賓州大學的Carl June教授等人提出。他們希望能利用CRISPR-Cas9技術改造人類的T細胞，并用它來治療癌癥。具體說來，June教授計劃從15名癌癥患者的體內獲取T細胞，并利用CRISPR-Cas9技術移除它們的兩個編碼受體的基因。其中的一個受體是當下免疫療法的熱門靶點之一PD-1，另一個則是T細胞內源表達的TCR受體。通過敲除這兩個受體，T細胞的工作效率能夠得到zui大的保障。此外，他們還計劃在T細胞內導入能夠結合NY-ESO-1抗原的受體，幫助它們識別癌細胞。

如果一切順利，這些經改造的T細胞將在體外培養一個多月后輸回患者的體內，并對骨髓瘤、黑色素瘤與肉瘤這三種腫瘤進行攻擊。

這個項目得到了許多業內人士的支持。June教授本人是T細胞改造的者之一，對T細胞的體外培養做出了的貢獻，也有著極為豐富的經驗。此外，該項目獲得了帕克癌癥免疫療法研究所（Parker Institute for Cancer Immunotherapy）的資助，而它的背后是曾任Facebook總裁，總資產逾10億美元的傳奇投資人Sean Parker。

“我們的初步實驗結果顯示，利用CRISPR-Cas9技術后，改造T細胞的效率會得到顯著提高。”June教授在本次討論會上說。

參與討論的成員同樣對這個提案的應用前景表示樂觀。腫瘤學家Michael Atkins博士認為“CRISPR技術在人體中的*應用將會非常激動人心”，我們“有望建立起癌癥新療法的基石，并從中學到很多”。生物化學家Paula Cannon博士則認為這項應用“非常有創新性”。

在批準這項議案通過的同時，成員們也提出了一些安全性上的建議。其中zui關鍵的一點在于能否避免CRISPR-Cas9在進行基因編輯的過程中產生脫靶效應，“剪切”到錯誤的基因；此外，考慮到June博士正參與其他公司的CAR-T項目，委員會成員建議進一步的臨床研究在MD安德森癌癥中心與加州大學舊金山分校等賓州大學以外的地點進行。

在綜合了前景與安全性的考量后，委員會成員進行了投票表決。除了一人棄權之外，其余成員均投了贊成票。接下來，只要得到各個參與此項目的科研機構批準，以及FDA的zui終認可，這項臨床試驗就能正式啟動。如果一切順利，這個項目將在今年晚些時候招募首名志愿者。我們期待見證CRISPR-Cas9技術的這一里程碑！

參考資料：

[1] 賓州大學

[2] Federal panel approves first use of CRISPR in humans

[3] First proposed human test of CRISPR passes initial safety review

[4] Team Funded By Billionaire Sean Parker Aims To Be First To Use CRISPR Gene Editing In People

[5] Facebook, Napster billionaire Parker to fund first-ever CRISPR trial