近日，由意大利科學家與英國制藥*葛蘭素史克（GSK）開發的基因療法Strimvelis獲歐盟委員會（EC）批準，用于治療腺苷脫氨酶（ADA）缺乏性重度聯合免疫缺陷癥（ADA-SCID）兒科患者。

據MIT Technology Review報道，GSK于上周宣布了Strimvelis療法的價格為59.4萬歐元，成為*zui昂貴的一次性療法之一，并承諾。

據了解，ADA-SCID是一種非常罕見的疾病，患有該疾病的新生兒不能制造一種類型的白細胞，不具備健康、健全的免疫系統功能，導致對日常感染失去抵抗力，必須生活在無菌環境中。據估計，每年歐洲約有15例患者被確診為該疾病，這類患者除非通過相匹配的骨髓移植恢復免疫系統，否則一般不能活過2歲。

Strimvelis基因療法與以往的治療的不同之處在于，它通過基因修復可治愈。該療法是*例實現對病人DNA的一次性修復達到終身治愈的效果并完成商業化的基因療法。

Strimvelis療法是從患者的骨髓中取出干細胞，通過轉導將一個正常拷貝的ADA基因導入干細胞，然后采取靜脈輸注將干細胞重新導入患者體內，之后一部分干細胞會歸巢至骨髓。該療法已在18個患兒身上實施，zui早一例是在15年前。目前這18例接受Strimvelis治療的ADA-SCID患者仍然存活。一項關鍵性研究顯示，所有兒科ADA-SCID患者接受Strimvelis治療后3年的存活率達99%。Strimvelis只需給藥一次，而且不依賴于第三方捐獻者，不存在因排斥引發的免疫不相容風險。

目前治療ADA-SCID另一種療法骨髓移植的花費約為90萬歐元。Strimvelis的價格是其三分之二。

GSK表示，接受其基因療法的病人將被登記跟蹤，并保證。據目前積累的經驗判斷，GSK的退款退款幾率約為六分之一。此外，GSK還表示可接受分期付款。