近期，來自華中農業大學、中科院武漢病毒研究所、巴基斯坦醫學科學研究所以及華中科技大學同濟醫學院的研究人員，在學術期刊《Oncotarget》發表題為“CRISPR/Cas9 therapeutics: a cure for cancer and other genetic diseases”的綜述文章。這項研究的通訊作者是華中農業大學動物科學技術學院、動物醫學院的張淑君教授。

近年來，可用的癌癥治療方法已經發展到改善病人的預后?；?、放療和手術被結合起來使用，以減少癌細胞復發，并使壽命zui多增加了五年。然而，有害的副作用和毒性提高了死亡率，同時也大大降低了患者生活的質量。對癌癥生物學的理解，對于新型抗癌療法的開發是至關重要的。目前測序技術的進步，可幫助我們以更低的成本、更有效地探索癌癥基因組。癌癥的特點是DNA和RNA變化，包括突變、基因復制和信使RNA的變化。利用基因組和轉錄組的綜合方法，可以揭開個人基因組的完整面目。這種方法也被用于臨床，以做出關于病人治療的關鍵決定。相關閱讀：比對6種轉錄組 中國學者發現遺傳奧秘。

癌癥以多種復雜的形式存在，很難預防和/或治療。zui重要的是，應該研究病因、發病機理、預后及其表型，以開發新的療法和改善現有的治療方法。突變是癌癥的主要原因之一。迄今為止已經報道了大約140個具有有害突變的基因。這進一步加劇了開發有效療法的難度。癌癥發展中的多個步驟，為治療策略提供了充足的時間，對抗它們的出現。癌癥開始于DNA突變，但是幾個影響因素源于個人的表觀基因組，這需要維持體內平衡的新方法。zui近測序技術的進步，已經幫助科學家對各種各樣的癌癥腫瘤進行了測序，從而為癌癥預防和治療提供了新的見解。相關閱讀：基因組測序助力腫瘤精密治療。

人類基因組是由兩個單倍體組（23條染色體）組成，每個都包含大約六十億個核苷酸。大約20000個基因存在于每組染色體中。這些基因被轉錄成信使RNA(mRNA)、核糖體RNA(rRNA)和轉移RNA(tRNA)，構成了整個轉錄組。其他種類的RNA稱為非編碼RNA(ncRNAs)，包括不編碼蛋白質、但可以激活或抑制基因表達的micro-RNAs(miRNA)。據報道，miRNAs可刺激幾個基因，并進化為幾種疾病治療策略的重要參與因子。在2003年完成的人類基因組計劃，為基于測序技術的精密醫學奠定了基礎，并繼續前進到RNAi、ZFNs和TALENs，現在出現了一個*的CRISPR / Cas9基因組編輯工具。目前，對于基因功能和基因突變的理解——都歸功于組學，可促使我們開發各種分子工具，來診斷各種遺傳疾病的風險因素，包括糖尿病、阿爾茨海默氏癥,亨廷頓氏病、杜氏肌肉營養不良癥、先天失明和風濕性關節炎。CRISPR/Cas9技術目前被證明可糾正這些疾病的致病突變，并可能被開發成一種有前途的治療方法，從遺傳學水平來保護具有風險的患者。相關閱讀：深挖CRISPR的治療潛力。

之前，已有研究介紹了幾種癌癥療法，但不能持續很長的時間。失敗的主要原因包括，自身抵抗力的發展和有害的副作用。以前的ZFNs和TALENs被用來治療癌癥，但是它們的效率受到限制，因為它們無法有效靶定致癌作用中發生的表觀遺傳變化。zui近，一種更通用的基因組編輯技術CRISPRs/Cas9對于可靠的長期癌癥治療，顯示出巨大潛力。CRISPR/Cas9是細菌和古菌中的一種適應性免疫系統，細菌通過DNA序列捕獲進化出這個系統。細菌和古生菌的這種自然適應性免疫力，可以被重新設計來實現所需的基因組編輯，更重要的是可重新改造它，作為一種方法，治療長期等待的癌癥和遺傳病。

表觀遺傳變化可定義癌癥發展的環境。組織發育基因如果發生突變，就會刺激癌癥的發展。此前，Khan和他的同事們討論了SUMOylation是致癌過程中的一個表觀遺傳事件，可能被新型治療策略利用，來治療癌癥。

這篇綜述試圖探索CRISPR / Cas9系統在癌癥和遺傳性疾病療法中的適用性。此外，有研究探討了一些基因突變和CRISPR / Cas9系統的適用性，以提供給研究人員專注于實驗室研究到臨床的轉化。

在綜述中，研究人員回顧了CRISPR/Cas9作為一種治療選擇的進展。研究人員還提供了重要的基因突變，在那里CRISPRs可能被重新改造來產生適應性免疫，對抗癌變并編輯致癌的基因突變。同時，這篇綜述也討論了CRISPR技術的挑戰，重點是病原體進化出對抗CRISPRs的能力。研究人員梳理了具有不同載體（可有效地將其傳遞到靶細胞）的CRISPRs功能的進展；此外，該綜述文章還討論了類似的技術，包括ZFN和TALENs。此外，該綜述回顧了CRISPR療法在臨床應用中的進展；事實上，通過這種治療之后，病人具有較低的發病率和死亡率，并具有zui小的副作用。

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